美國(guó)科學(xué)家日前利用人體細(xì)胞基因重組的特點(diǎn),開(kāi)發(fā)出一種新的基因療法,并在對(duì)嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病(SCID)的試驗(yàn)性治療中取得了良好效果。

傳統(tǒng)的基因療法的基本操作是向人體細(xì)胞中引入正常的基因片段,修補(bǔ)導(dǎo)致疾病的變異基因。這種做法通常會(huì)引發(fā)意想不到的危險(xiǎn)副作用。

SCID是一種體液免疫和細(xì)胞免疫均有缺陷的遺傳性疾病,是患者體內(nèi)19號(hào)染色體上的基因發(fā)生變異造成的。患者容易在出生后不久出現(xiàn)對(duì)肺炎、腦膜炎和水痘等疾病的反復(fù)感染,死亡率較高。

美國(guó)桑格默生物技術(shù)公司近日在英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)絡(luò)版上報(bào)告說(shuō),他們利用人體細(xì)胞DNA 脫氧核糖核酸 鏈在斷裂時(shí)會(huì)發(fā)生基因重組的特點(diǎn),開(kāi)發(fā)出一種新的基因治療技術(shù),并且對(duì)SCID進(jìn)行了試驗(yàn)性治療。

該公司的科學(xué)家首先培育出一種能夠識(shí)別出19號(hào)染色體上的變異基因代碼的蛋白質(zhì)。科學(xué)家隨后合成一種特殊的酶,能準(zhǔn)確地將包括變異代碼在內(nèi)的24個(gè)相互連接的堿基從DNA鏈上剪下。接著,他們將蛋白質(zhì)和酶結(jié)合在一起,連同與這24個(gè)堿基相同的、無(wú)變異的DNA片段一起插入人體細(xì)胞。人體細(xì)胞的DNA片段被這種特殊酶剪斷后,就會(huì)以新的完好的DNA片段取代含有變異代碼的片段。這就是“基因重組”。測(cè)試中,實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)液中20%人體免疫細(xì)胞中導(dǎo)致SCID的變異基因都得到了修正。